Medzinárodnému lekárskemu tímu sa podarilo uskutočniť prvú úspešnú liečbu prenosom génov na dospelých ľuďoch. Na univerzitnej klinike vo Frankfurte sa posledné dva roky liečili dvaja pacienti, ktorí trpeli vrodenou poruchou imunitného systému, povedala Dorothee von Laerová, koordinátorka génovej terapie z výskumného inštitútu Georg-Speyer-Haus vo Frankfurte nad Mohanom.
Pacientom vo veku 25 a 26 rokov týmto vzrástol podiel zdravých bielych krviniek na viac ako 50 percent. Infekcie sa vytratili a už nedošlo k ďalším ťažkým ochoreniam. Nová technológia môže nájsť uplatnenie pri mnohých zriedkavých ochoreniach, ktorých príčina tkvie v genetickom defekte, povedala Laerová.
Svoju štúdiu v nedeľnom vydaní internetovej verzie odborného žurnálu Nature Medicine odprezentuje 27 výskumníkov okolo Manuela Greza z inštitútu Georg-Speyer-Haus, Dietera Hoelzera z univerzitnej kliniky vo Frankfurte, Christofa von Kalle z Národného centra pre nádorové ochorenia v Heidelbergu a Reinharda Segera z detskej nemocnice v Zürichu.
Obaja pacienti trpia takzvanou chronickou granulocytopéniou. Ľudia s dedičným ochorením majú nefunkčný gén, ktorý sa stará o to, že biele krvinky v tele eliminujú baktérie a plesne, vysvetľuje Laerová. Títo pacienti museli preto často bojovať s infekciami ich vnútorných orgánov.
Choroba sa dá liečiť aj transplantáciou kostnej drene. Liečba prenosom génov sa však hodí pre ťažko chorých, pre ktorých nie je k dispozícii voľná kostná dreň, vysvetlila Laerová.
Mužom sa pri zákroku z krvi odobrali kmeňové bunky a tím výskumníkov do nich implantoval zdravé gény. Nakoniec bunky transplantovali späť do tela.
Podľa vedkyne pre úspešnosť operácie bola rozhodujúca nová metóda génovej terapie, ktorá umožnila do mnohých kmeňových buniek účinne zaviesť zdravé gény. Nie je však ešte isté, či pacienti kvôli genetickej terapii neochorejú na leukémiu. V súčasnosti experti skúmajú, ako sa dá zabrániť tomuto vedľajšiemu účinku.
Autor článku: TASR